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世界艾滋病日 | 基因编辑技术有望实现“终身治愈”!

2022-12-1| 发布者: 归去来兮| 查看: 220| 评论: 0|来自: 联合国艾滋病规划署、生物通、MIR医学仪器与试剂

摘要: 今年的主题是“实现平等,终结艾滋”。


今天是2022年世界艾滋病日,旨在向艾滋病毒感染者和受影响的人表示支持,并纪念那些因艾滋病而丧生的人。今年的主题是“实现平等,终结艾滋”。





联合国秘书长古特雷斯致辞揭示了主题的含义:

世界承诺到2030年终结艾滋病。 我们偏离了轨道。 为消灭艾滋病,我们必须结束阻碍进步的不平等现象。 今天,我们可能会有数百万新增感染和数百万新增死亡。 


因此,在这个世界艾滋病日,我们齐声发出呼吁。 平等化!


“平等化”口号是行动的号召,号召采取行之有效的实际行动,帮助终结艾滋病。 提高艾滋病毒治疗、检测和预防服务的可用性、质量和适用性。这意味着更多的财政资源,更好的法律、政策和做法,以解决艾滋病毒感染者、特别是边缘化人群面临的污名化和排斥。


每个人都需要被尊重、被欢迎。以及更好地分享技术,使人们能够平等享有最好的艾滋病科学,特别是在全球南方和北方之间进行这种分享。使艾滋病大流行长期存在的不平等现象能够而且必须得到克服。如果我们实现平等化,就可以终结艾滋病!


@联合国艾滋病规划署 更发出警告:如果各国不能采取措施解决不平等问题,今后10年世界或将面对770万艾滋病相关死亡。


近日,首次成功利用基因编辑技术进行人体试验正在进行中,如果成功艾滋病有望“一次治疗,终身治愈”!

EBT-101 1/2期临床试验的启动是由以下人员领导的研究完成的:(右)Kamel Khalili博士,(左)TTricia H. Burdo博士



一种突破性的基因编辑疗法目前正在进行人类免疫缺陷病毒1型(HIV)感染的临床试验,该疗法已次用于HIV感染患者。本试验旨在评估EBT-101的安全性和有效性。作为一种独一无二的基因编辑疗法,EBT-101有可能改变艾滋病毒治疗的未来。


艾滋病是由感染艾滋病毒引起的,这种病毒会攻击人体的免疫系统。世界范围内仍然缺乏有效的治疗艾滋病病毒感染的药物。目前的治疗目标是最大限度和持久地抑制患者体内的病毒复制,使患者能够重建和维持免疫功能,同时降低艾滋病毒感染和非艾滋病相关疾病的发病率和死亡率。


HIV长期驻留在组织宿主中,避开免疫系统和抗逆转录病毒治疗,能够在组织宿主中存活数年。EBT-101是一种独特的、临床阶段的、基于体内CRISPR的治疗方法,设计用于单次静脉注射后治愈HIV感染。


EBT-101利用腺相关病毒(AAV)传递CRISPR-Cas9进行基因编辑,并使用针对HIV基因组不同区域的多个单导RNA从人类细胞基因组中切割HIV DNA,从而消除病毒逃逸的机会。


Khalili博士说:“全世界有近4000万人感染了艾滋病毒,而在发现艾滋病毒/艾滋病的40多年后,仍然没有治愈方法。EBT-101通过从细胞中去除病毒DNA /艾滋病毒感染者长期得不到满足的需求,从而根除感染。从细胞基因组中去除艾滋病毒DNA对治疗至关重要。”


EBT-101 1/2期临床试验

EBT-101的1/2期临床试验是一项开放标签、多中心、单剂量递增的研究。


第一个接受单剂量静脉注射EBT-101的患者目前正在观察中,如果能停止抗逆转录病毒治疗,将很快对其病毒反弹进行评估。

这组科学家说,如果一次性治疗如预期的那样有效,患者将不再需要抗逆转录病毒疗法,这是目前治疗艾滋病毒感染的标准疗法。


EBT-101的1/2期临床试验由Kamel Khalili博士、Laura H. Carnell教授和微生物学、免疫学和炎症学系主任发起;神经病毒学与基因编辑中心主任;综合神经辅助中心主任,并基于由卡茨医学院微生物学、免疫学和炎症学系教授兼副主任Tricia H. Burdo博士领导的研究。


Khalili博士和坦普尔大学的同事率先开发了基于CRISPR的EBT-101基因编辑技术,Burdo博士和她的团队通过对非人类灵长类动物的EBT-101研究,为推进EBT-101临床试验做出了贡献。关键作用。


卡茨医学院临时院长Amy J. Goldberg说:“这是一个惊人的里程碑,EBT-101临床试验的1/2阶段的正式开始,使我们距离创造一种潜在的治愈艾滋病毒的方法非常近了一步。一个重要的一步。”

我有话说......